CSLベーリングは、血友病Bに対する遺伝子治療の「一時的なグローバル在庫切れ」を明らかにした（日付不明、記事を報ずるENDPOINTS Newsには今週This weekとされており、2026年3月16日以降にHPが公開されたと思われる）。
同社HPによれば、第IX因子インヒビター発現歴のない重度及び中等度の成人血友病B（先天性第IX因子欠乏症）を治療する、1回投与型の遺伝子治療薬であるHEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb)が一時的に世界的に品切れとなっており、本製品がすでに市販されている国々において、一部患者の治療が遅れることとなるとしている。
また、この不足は、HEMGENIX®の安全性や有効性とは一切関係がなく、現在調査中の予備的な試験結果によるもので、遺伝子治療薬の製造の複雑性を示すものとしている。
HEMGENIX®は、2023年2月20日、欧州委員会により条件付き販売承認（CMA）されたとしている。また、FDAは、2022年11月22日承認し、米国では、当時、治療１回当たり350万ドル（約4億8600万円）で、世界一高額な医薬品とされた。日本では未承認。
💬：遺伝子治療製品製造の難しさを示す事例。日本での遺伝子治療製品を含む再生医療等製品の開発も製造能力も立ち遅れており、今後、再生医療等製品供給不足（shortageと日本での未承認）リスクに備える必要がある。
ニュースソース
CSL: Our Commitment to the Hemophilia B Community: An Update on HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb) Availability.
https://newsroom.csl.com/2026-03-17-Our-Commitment-to-the-Hemophilia-B-Community-An-Update-on-HEMGENIX-R-etranacogene-dezaparvovec-drlb-Availability