STAT記事。国家優先バウチャー（Commissioner’s National Priority Voucher：CNPV）に選定された希少疾患、赤芽球性プロトポルフィリン症（Erythropoietic Protoporphyria：EPP）治療薬bitopertinの臨床試験に参加した二人の女性、ジンジャーとベッキーの人生と、そこに訪れた希望の物語。
CNPV制度でbitopertinが国家優先バウチャーを受けたことは、EPPのような未充足医療ニーズの高い希少疾患治療薬が、FDA審査において優先的な扱いを受ける可能性を示している。それは、新しい薬が単に開発され承認されるだけでなく、迅速に承認審査へ進むためのインセンティブが制度として設けられたという点でオーファンドラッグ政策の進化を示している。ただし、この制度はパイロット（試行）段階であり、bitopertin自身が承認され、かつ保険適用や価格交渉の結果がどうなるかには依然として不確実性があるとする。
また、記事では、希少疾患治療薬の保険適用は困難な課題であり、これらの薬剤は開発・試験に多額の費用がかかる上、潜在的な患者数が少ない。例えばロイター調査によれば、ある希少遺伝性代謝障害治療薬の年間費用は100万ドルを超えるとする。さらに、同薬剤を開発しているDisc Medicine社の年次報告書によると、bitopertinの研究開発費は2024年に2800万ドル以上を要したとされる。
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ニュースソース
STAT: A new drug allowed them to go in the sun for the first time. They’re terrified they may have to give it up.
https://www.statnews.com/2025/12/30/erythropoietic-protoporphyria-treatment-bitopertin/?utm_campaign=daily_recap&utm_medium=email&_hse%E2%80%A6