JAMA Internal Medicine、2025年12月1日公開論文。
細胞・遺伝子治療（Cell and Gene Therapy：CGT）は希少疾患に根治をもたらす一方、極めて高額で保険者の負担が大きいため、米国ではアクセスが進みにくい。欧州は中央集権的な価値基準・費用対効果に基づく価格交渉や成果連動型（Outcomes-based）契約でリスクを分担し、比較的早期に保険償還が進むのに対し、米国は「保険の断片化（Churn）」と州予算制約が治療提供を妨げている。こうした課題に対応するため、米国ではCenter for Medicare and Medicaid Innovation （CMMI）が州メディケイド向けの共同価格交渉モデルを開始したが、財源不足で治療数の制約は残る。
論文は、将来的には、短期で完結する“治癒型”CGTに限定した単一支払者モデル（Single-payer）を創設し、全国レベルで価格交渉・成果連動型契約を行うことで、アクセス格差解消と市場の持続性を高めるべきだと提案する。
ニュースソース
Brendbekken, Audun (), et al. : Advancing a US Single-Payer Model for Cell and Gene Therapy.
JAMA Intern Med., Published Online: October 20, 2025, 2025;185;(12):1413-1414. doi:10.1001/jamainternmed.2025.5058 （オープンアクセス）
2025年12月3日