New England Journal of Medicine、2025年11月12日記事から。
U.S. Food & Drug Administration（FDA）が、新たな規制道「“plausible mechanism pathway”（妥当なメカニズム経路）」を発表し、個別化／オーダーメイド型の遺伝子編集療法（特に希少疾患向け）を迅速に承認できる仕組みを提示した。記事によると、このルートは、①既知の明確な生物学的原因がある疾患、②その原因に対する遺伝子編集などの介入が「妥当なメカニズム」によって機能すること、③臨床的転帰改善の初期データがあること、を満たせば、従来の大規模ランダム化試験に頼らずに承認を検討しうるというもの。承認後にはリアルワールドエビデンスの収集が条件となる。希少疾患治療への道を開く制度改正として歓迎される一方、適用範囲や具体的な手続き・ガイダンスが未だ明確ではないため、今後の詳細ガイダンス発出と実運用が重要であるとする。
ニュースソース
Vinay Prasad, M.D., M.P.H., and Martin A. Makary, M.D., M.P.H.: FDA’s New Plausible Mechanism Pathway.
New England Journal of Medicine, Published November 12, 2025 DOI: 10.1056/NEJMsb2512695
（参考）Fierce Biotech: UPDATED: Prasad, Makary unveil new FDA path for accelerating custom gene editing therapies.
https://www.fiercebiotech.com/biotech/fdas-new-plausible-mechanism-pathway-accelerate-bespoke-gene-editing-therapies