JAMA Network Open、2025年11月6日公開記事。欧州医薬品庁（European Medicines Agency：EMA）がリアルワールドエビデンス（Real-World Evidence ：RWE）をどの程度承認プロセスに活用しているかを調査した論文。
方法：2020～2023年のEMAの公開評価報告書を体系的に分析し、RWE関連のキーワード検索、抽出項目17種類を2名で独立抽出し、最終的に47報を詳細分析した。
結果：
- 対象423報告書のうち 39報（2%） がRWEを活用。→ EMA承認におけるRWE活用は依然として限定的。
- RWE研究68件のうち、分析可能な48件の特徴は以下：
- データ源：レジストリ8%、EHR33.3%
- 治療領域：がんが最多（5%）、次いでCOVID-19、神経疾患
- 研究目的：有効性・効果 70%、安全性 38%
- 研究デザイン：コホート研究が大半（5%）
- EMAが明確にRWE使用を支持したのは 14件（2%） にとどまる。
- RWEを含む承認の多くは、新医薬品・オーファン薬・条件付き承認が中心。
考察：
- ・RWEの定義・扱いがEMA内で統一されておらず、透明性が低い。
- RWEが承認判断にどう影響したか記載されないことが多い。
- 申請者にとって期待値が分からず、RWE提出のインセンティブが弱い。
- ・FDAでは既にテンプレート（Harmonized Protocol Template）などが整備されており、EMAでも類似の標準化が必要。
ニュースソース
Magdalena Bachinger (Center for Digital Technology Management, Technical University Munich, Munich, Germany), et al. : Real-World Evidence in Drug Approvals at the European Medicines Agency.
JAMA Netw Open, Published Online: November 6, 2025, 2025;8;(11):e2542041. doi:10.1001/jamanetworkopen.2025.42041
2025年11月10日