英国医薬品・医療製品規制庁（Medicines and Healthcare products Regulatory Agency：MHRA）は、2025年10月15日、有望な新薬がNHSの患者により早く届くようデザインされた英国の新しいスキームとして創設されたイノベーション・パスポート制度「Innovative Licensing and Access Pathway（ILAP）」に３件が採択されたことを発表した。
ILAP（Innovative Licensing and Access Pathway）は、英国で 革新的医薬品・医薬品＋機器複合製品（drug-device combinations） の承認と市場導入を迅速化するためのEnd to End型アクセスパスで、開発初期段階から規制当局（MHRA）、HTA機関（NICE、スコットランド、ウェールズ機関など）、NHSといった関係者が 共同で関与 して、エビデンスの整合性を図りながら承認・アクセスまでを加速させる仕組み。
今回の第1次選考では、16件の申請から、希少疾患を適応症とする3件の治験薬が、ILAPへの入口となるイノベーション・パスポートを獲得したとされる。
- 新生児期発症のオルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症：体内でアンモニアの分解ができなくなるまれな代謝異常で、肝臓移植を行わないと乳児期に致死的となることが多い。
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー：3,500～5,000人の男児に1人が罹患する進行性の筋衰弱性疾患で、現在のところ治療法はない。
- 小児が罹患するまれな神経変性疾患で、現在のところ治療法はない。
ニュースソース
Gov.UK: The new Innovative Licensing and Access Pathway welcomes first investigational products.
https://www.gov.uk/government/news/the-new-innovative-licensing-and-access-pathway-welcomes-first-investigational-products
2025年10月16日