欧州医薬品庁（European Medicines Agency：EMA)は、2025年7月24日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）の製造販売承認拒否を勧告した1）。
ELEVIDYSは、日本では本年5月13日に中外製薬が条件及び期限付承認を取得しているが、薬価収載は見送りとなっている。商品名は「エレビジス®点滴静注」、一般名はデランジストロゲン モキセパルボベク。また、米国では2023年にFDAの早期承認を得たが、2025年3月に最初の死亡例、その後も2例の死亡が発表され、米国では、発売企業のSarepta Therapeuticsが 6月15日に出荷を停止すると発表した。
欧州では、2020年2月28日にデュシェンヌ型筋ジストロフィーの「希少疾病用医薬品」に指定されたが、運動能力に対する効果は認められなかったとして、製造販売承認拒否を勧告した。しかし、EMAのホームページでは、安全性の懸念が理由とは記載されていない。
EMAのホームページでは、Roche Registration GmbHは、申請を裏付けるデータとして、歩行が可能な4歳から7歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児125人を対象とした主要試験が提出されたとするが、本試験では、12ヵ月後にエレビディスの運動能力に対する効果は認められなかったとする。同社は条件付販売承認を申請していたが、ELEVIDYSのベネフィットは実証されていないというのがEMAの見解であったため、条件付販売承認を拒否するよう勧告した。
Rocheは、7月22日、現地承認においてFDAの判断に依存している国々におけるエレビディスの供給を一時停止すると発表した2）。
日本でも、7月24日に中外製薬担当者が「患者の安全確保を第一優先と考え、安全性情報の評価終了まで出荷は実施しない」と述べ、製品出荷を見合わせるとされる3）。
また、ブラジルの規制当局は7月24日にELEVIDYSの使用を一時停止することを決定したと発表した。ブラジルでも同j剤治療を受けていた男児の死亡があったが、治療が原因である可能性は低く、医師は免疫抑制によって悪化した重度のインフルエンザ感染が死亡の原因であるとしているとされる2）。
ロシュは、「EMAとの対話を継続し、EUのDMD患者がELEVIDYSを使用できるようになるための可能性を探っていきます。ロシュは、外来デュシェンヌ患者集団におけるベネフィット・リスクが引き続きポジティブであると考えている。」と発表している4）。
また、FDAは、7月28日、サレプタ・セラピューティクス社がデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬の一部の患者への出荷を再開する道を開いたと発表した。
（7月26日記事に、28日のFDA発表の情報を追加した。）
ニュースソース
- European Medicines Agency: Elevidys.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/elevidys - STAT: Europe moves to reject embattled Duchenne muscular dystrophy gene therapy.( By Andrew JosephJuly 25, 2025).
https://www.statnews.com/2025/07/25/elevidys-duchenne-europe-gene-therapy-sarepta-roche/?utm_campaign=daily_recap&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz–Q48Ymh2vfzPlhyEntNxNJ4QikKE-o588baED_qW77f5sKdt9aXdkkVeNrwLWFNycRP9phHd5PzTSF7I5QEV09FR0bNM3dY8PZO9MYWN4jFTuGwb4&_hsmi=373034053&utm_content=373034053&utm_source=hs_email（サブスクリプション） - 日刊薬業：エレビジス、日本国内でも出荷見合わせ―中外が方針（2025/7/25）
https://nk.jiho.jp/article/200733?utm_medium=email&utm_source=morning&utm_campaign=20250726&utm_content=010（サブスクリプション） - Roche: Roche provides regulatory update on Elevidys™ gene therapy for Duchenne muscular dystrophy in the EU.
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-07-25
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