日本で中外製薬が条件及び期限付承認を取得しているデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬（再生医療等製品）ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）による３例目の死亡があったことが報じられている。
ELEVIDYS（日本の商品名は「エレビジス®点滴静注」、一般名はデランジストロゲン モキセパルボベク）は、米国においてもデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬であるが、記事を報じたSTATによると、死亡した患者は2D/R3型の四肢帯型筋ジストロフィーの51歳の男性で実験的治療を受けていたとされる。ELEVIDYSによる死亡例は、これまでの２例も含め、すべて肝臓の問題に関連しているとされる。
FDAは、今回の死亡例以前２例の死亡例について詳細な調査を行っているが、STATによると、FDAは、7月17日、製造元のSarepta Therapeuticsに対してすべての出荷を呈するように求めたとされる。しかし、同社は、患者や投資家の懸念を受けて、これを拒否した。
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（7月23日続報）
7月22日付Pharmaceutical Technologyによれば、7月22日、サレプタ社は自主的な出荷一時停止に同意したとされる。
ニュースソース（いずれもサブスクリプション）
- STAT: Patient dies in Sarepta gene therapy trial, adding to safety concerns (By Jason MastJuly 18, 2025)
https://www.statnews.com/2025/07/18/sarepta-gene-therapy-muscular-dystrophy-limb-girdle-patient-death/?utm_campaign=the_readout&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz–bLbI7K_BwbsYlQpHDhxFo6OlAa8fuCEv9up137dA2RaSwLMniLapMT8IZc9W-g_BQHwfkUwzGgrHSmRrEa1wW3upoCFMmDS6K32KTt9-nN_kb5XM&_hsmi=371905554&utm_content=371905554&utm_source=hs_email - STAT:Sarepta Therapeutics crisis is huge blow to Duchenne families, company (By Jason Mast and Adam FeuersteinJuly 18, 2025)
https://www.statnews.com/2025/07/18/sarepta-therapeutics-duchenne-elevydis-fda-shipments-request/?utm_campaign=breaking_news&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz–lFilfzh9mmKYoLCWItfNKVluncY7EZ76ugEDF3dYQtn7vdT6edJX50yLgxITu71jEuh4qnNb1rKnBvrXG1udeagoIpWfBkfUOkhjmLRvjDDGSvLU&_hsmi=371950583&utm_content=371950583&utm_source=hs_email - STAT: After second Sarepta death, Duchenne muscular dystrophy community is racked by recrimination and worry (By Adam Feuerstein and Jason MastJune 16, 2025)
https://www.statnews.com/2025/06/16/duchenne-muscular-dystrophy-community-reacts-second-death-sarepta-therapeutics-elevidys/?utm_campaign=the_readout&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-_WZGO-bBgkzIGh2UuzOrYrxTiyLstWAIEiH8rXn51qw338vWFmSo3ZNQE9fG2KpwNQNsQAfvbhLySzLiF0rPA442eydQdnxqUTub4u5vn-0E6SUiM&_hsmi=371905554&utm_content=371905554&utm_source=hs_email
- Pharmaceutical Technology: Sarepta halts Elevidys shipments following FDA pressureSarepta halts Elevidys shipments following FDA pressure. (by Abigail Beaney, July 22 2025)
https://www.pharmaceutical-technology.com/newsletters/sarepta-halts-elevidys-shipments-following-fda-pressure/?_hsenc=p2ANqtz-9ha1XnO70EdbZJPi3rdaTrHHRJMsVNuLRaoPr-BD49Vp0rCS_Uc3oWsA_wIkXgRz7AHtYLr4X4VVi9005O4vc_dK8z7JssjZak-zN2Tc_H5bpcxWw&_hsmi=113864939&utm_campaign=type3_Pharmaceutical%20Technology-market&utm_medium=email&utm_content=Spotlight_News_Article&utm_source=email_NS&cf-view
2025年7月23日