米国食品医薬品局（Food and Drug Administration：FDA）は、2025年6月24日、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療薬であるELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）による、歩行不能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne Muscular Dystrophy：DMD）小児男性患者の治療後に致死的な急性肝不全が発生したという報告を受けたことにより、入院や死亡につながる肝不全のリスクをさらに調査し、規制措置の必要性を検討していると発表した。
また、米国処方情報（U.S. prescribing information：USPI）には、警告と注意、副反応および患者相談情報にエレビディスの投与による急性重篤肝障害のリスクに関する情報が記載されているが、肝不全や死亡に関する警告は記載されていないともしている。
ニュースソース
Food and Drug Administration: FDA Investigating Deaths Due to Acute Liver Failure in Non-ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy Patients Following ELEVIDYS.
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/safety-availability-biologics/fda-investigating-deaths-due-acute-liver-failure-non-ambulatory-duchenne-muscular-dystrophy-patients
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2025年6月26日