英国NICEは、重症筋無力症治療薬の使用を推奨せず

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英国の国立医療技術評価機構 （National Institute for Health and Care Excellence：NICE）は、2025年6月4日、成人の抗体陽性重症筋無力症治療薬エフガルチギモドefgartigimod (Vyvgart、Argenx社)のNHSでの使用を推奨しないガイダンスを発表した1)。

Efgartigimodは、「抗アセチルコリン受容体（anti-acetylcholine receptor：AChR）抗体陽性の成人全般性重症筋無力症（generalised Myasthenia Gravis：gMG）患者に対する標準治療への追加療法」として適応を有し、定価は、輸液用400mg溶液バイアル1本あたり6,569.73ポンド（約128万9千円、消費税別、会社提出資料、以下同じ）、注射用1,000mg溶液バイアル1本あたり15,307.47ポンド（約300万円）としている。

同決定を伝えた英国BBCニュースは、エフガルチギモドの臨床試験に参加した患者のコメントとして「毎日歩く能力を取り戻し、自立した服装ができるようになったと報告しており、仕事や教育に復帰した人もいる」とし、「希少で複雑な症状に苦しむ人々に落胆させるメッセージを送るものだ」と述べたとする2）。

 

NICEによる推奨と理由は以下の通り。

1 推奨事項

  • エフガルチギモドは、抗アセチルコリン受容体抗体が陽性である成人における全身型重症筋無力症に対する標準治療の追加療法として、販売承認範囲内では推奨されない。
  • この勧告は、このガイダンスが公表される前にNHSで開始されたエフガルチギモドによる治療には影響しない。 この勧告の範囲外で治療を受けている人は、このガイダンスが発表される前に行われていた資金提供の取り決めを変更することなく、本人とNHSの臨床医が中止することが適切と考えるまで治療を続けることができる。

 

委員会が本勧告を行った理由

  • 抗アセチルコリン受容体抗体陽性の成人全身型重症筋無力症に対する標準治療には、手術、アセチルコリンエステラーゼ阻害剤、免疫抑制剤、免疫グロブリン静注、血漿交換などがある。 エフガルチギモドは標準治療に追加して使用される。
  • 臨床試験のエビデンスによれば、エフガルチギモドと標準治療の併用は、標準治療のみの場合と比較して、症状および通常の活動を行う能力を改善する。 しかし、エフガルチギモドを投与する対象者をより重篤な患者としているため、試験に参加した人々がNHSでエフガルチギモドを投与される人々を反映しているかどうかは不明である。
  • 経済モデルは、エフガルチギモドがNHSでどのように使用されるかを正確に捉えていない。 最も可能性の高い費用対効果の推定値は、NICEがNHSリソースの使用として許容できると考える値を大幅に上回っている。 これは、エフガルチギモドは治療パスウェイにおける追加治療であるため、同社のモデルでは質調整生存年においてわずかな増加が示唆されているものの、これはかなりの追加コストであるためである。 したがって、エフガルチギモドは推奨されない。

 

ニュースソース

2025年6月17日
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