デュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療薬Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)2）を発売しているSarepta Therapeuticsは、2025年6月15日、出荷を停止すると発表した1）。同社は、本年3月に、最初の患者である16歳の男性の死亡を発表し（参考：デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療で初の死亡例報告）、今回の発表は2例目（性別、年齢は示されていない）の死亡例の報告を受けてのものとしている。同発表を伝えたSTATによれば、両者とも急性肝不全によるもので、他の遺伝子治療でも見られる副作用であるとしている3）。
同剤（SRP-9001：「エレビジス®点滴静注」［一般名：デランジストロゲン モキセパルボベク］）については、2024年8月に中外製薬が日本で製造販売承認申請を行い、本年5月13日に、薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会において再生医療等製品として国内での条件及び期限付承認に該当する製造販売承認を取得している。また、同剤の米国での価格は、一回限りの全身点滴投与で約320万ドル（約4億8千万円）とも言われ、中医協においても今後の薬価算定のあり方が議論となっている。
ニュースソース
- Sarepta Therapeutics: Press Release- Sarepta Provides Safety Update for ELEVIDYS and Initiates Steps to Strengthen Safety in Non-Ambulatory Individuals with Duchenne.
https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-provides-safety-update-elevidys-and-initiates-steps?_ga=2.42910693.1586572405.1750035927-749567804.1750035927 - ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)：CELEBRATE THIS MOMENT－The FDA-approved gene therapy for Duchenne. https://www.elevidys.com/
- STAT: Sarepta reports second patient death after treatment with Duchenne gene therapy.(by Andrew Joseph)
https://www.statnews.com/2025/06/15/duchenne-sarepta-gene-therapy-elevidys-patient-death/?utm_campaign=breaking_news&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-9nC1iKFGSVdF_I4UgeJ8zJwBoN2HfIzoXu3VGX_G-0PwYJ9cauRtmzcyCdbDDEXtNcYl_qOnMv7QmhgKInCUYi40gKCvmO8P8W42_3q8eVTkrhOUk&_hsmi=366785600&utm_content=366785600&utm_source=hs_email
2025年6月16日