医療経済アウトカム研究専門家協会（Professional Society for Health Economics and Outcomes Research：ISPOR）は、2025年4月21日のプレスリリースで、「グローバルISPOR HTAラウンドテーブル」を開催したことを報告している。その詳細は、ISPOR機関誌「Value & Outcomes Spotlight」の3/4月号に掲載されている。ISPOR グローバル HTA ラウンドテーブルには、世界 53 カ国から 100 名の HTA 専門家が集い、HTA のグローバルスタンダードについてつながり、ベストプラクティスを共有し、コンセンサスを形成したとされる（日本は参加していない）。
なお、国際医薬経済アウトカム研究学会（International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research）は、医療経済アウトカム研究専門家協会（Professional Society for Health Economics and Outcomes Research（HEOR）に名称を変更している。ただし、略称はISPORのようである。
本会合では、各地域における医療技術評価（HTA）の現状が紹介された後、参加者が6つのグループに分かれ、以下の3つの主要テーマについて議論した。「成功事例」および「今後の機会」について意見交換が行われ、オンライン調査ツールを用いて各グループの意見が収集された。その後、全体での投票を経て、以下のような議論結果が示された。
■ATMPsおよび遺伝子治療
先端治療医薬品(advanced therapy medicinal products：ATMP)や遺伝子治療は、従来治療が困難であった疾患に対する革新的で根治的な治療法である。しかしながら、1人当たり数百万ドルにも及ぶ高額な治療費は保健医療財政にとって深刻な負担であり、承認時のエビデンスの乏しさや対象となる患者数の少なさが評価の難しさをさらに増している。資金調達およびアクセス面での国際的不均衡が大きな課題として浮上した格差是正には国際的な協調と新たな資金調達モデルの構築が求められる。
欧州ではCAR-T療法の院内製造を通じたコスト削減の動きがあるが、製造規制の課題が依然として大きい。価格交渉の面では、BeNeLuxAのような共同交渉の枠組みが小国にとって有効な戦略となっている。米国では成果連動型契約が広まりつつあり、治療の効果を複数年にわたって検証する仕組みが整備されている。
加えて、治療を提供できる専門施設の不足が課題であり、特に鎌状赤血球症など新たな適応においては、設備や人材の整備が追いついていない。米国ではCAR-T療法が一部のがん専門センターに限定されており、地理的・物流的な障壁が生じ、利用率が想定を下回る事態もみられる。
最終的に、HTAコミュニティは、エビデンスに基づく意思決定と成果連動型契約の活用により一定の成果を挙げていると評価した。ただし、価格の透明性確保のためにはHTA機関と支払者の連携強化、およびATMP評価に適した国際的な枠組みの整備が急務であるとの認識が共有された。
■デジタルヘルス技術およびAI
AIを含むデジタルヘルス技術は、HTAにおいて新たな課題を提起している。技術の進展が非常に速く、多様な介入が存在するため、評価の標準化が困難である。特にAIは、学習や進化を伴う性質を持ち、その評価が複雑である。いくつかのHTA機関では評価枠組みを構築しているが、継続的な更新が求められる。
AIの活用に際しては、透明性の確保、専門人材の必要性、医療システムへの統合といった課題がある。AIの自動化能力には期待があるが、低・中所得国のデータ不足によりバイアスが生じ、格差を助長する懸念もある。また、AIの品質は用いるデータの正確性に大きく左右されるため、データの信頼性確保も課題となる。
HTAコミュニティは、AI活用に対して慎重ながらも前向きな姿勢を示しており、今後の最大の機会としては、評価手法や指針の標準化、そして各国間のベストプラクティスや現行ガイドラインの共有が重要であるとの見解で一致した。
■高額技術の評価
特に希少疾患領域における高額技術の評価は、費用対効果の観点から大きな課題を抱えている。成果連動型支払モデルやアウトカムに基づく契約などが解決策として浮上しているが、効果が基準を満たさない場合の中止判断や、関係者間の透明なコミュニケーションなど、実装には依然として多くの課題が残る。
欧州では、費用だけでなく実臨床上のベネフィットを重視する方向にシフトしており、患者に明確な利益をもたらす革新的技術が優先されている。カナダでは「希少疾患医薬品戦略」が導入され、公的資金による支援とリアルワールドエビデンス収集を組み合わせた評価体制が進んでいる。
総じて、HTAコミュニティは価格交渉、管理型導入契約（Managed Entry Agreements ：MEAs）、費用対効果しきい値の活用によって一定の成果を上げており、今後は各国・各地域間での情報共有を強化し、ベストプラクティスの共有が求められるとの共通認識が得られた。
ニュースソース
- Professional Society for Health Economics and Outcomes Research：ISPOR Publishes Insights From Its First Global HTA Roundtable.
https://www.ispor.org/heor-resources/news-top/news/view/2025/04/21/ispor-publishes-insights-from-its-first-global-hta-roundtable - Kelly Lenahan, et al.: The Importance of Global Collaboration and Knowledge Exchange: A Summary Report of the Global ISPOR HTA Roundtable.
https://www.ispor.org/publications/journals/value-outcomes-spotlight/vos-archives/issue/view/affordability-and-access/the-importance-of-global-collaboration-and-knowledge-exchange–a-summary-report-of-the-global-ispor-hta-roundtable?utm_medium=press_release&utm_source=public&utm_content=vos_global-hta-roundtable_apr21 - （関連記事）ISPOR機関誌「Value & Outcomes Spotlight」は医薬品の手ごろな価格とアクセスを特集