米国食品医薬品局（FDA）は、2026年1月11日、細胞・遺伝子治療（Cell and Gene Therapies：CGT）の製造・品質等の規制について、従来よりも柔軟な運用を明確化し、開発と承認を加速させる方針を発表した。
FDAは、CGTの化学・製造・品質管理（Chemistry, Manufacturing and Control：CMC）に関して、画一的な基準ではなく、製品の特性に応じた「規制の柔軟性」を適用してきたこと、そしてそれを今後さらに明確にしていくと表明した。この方針は、生物製剤承認申請（Biologics License Application：BLA）に向けた開発戦略の評価にも反映される。
CGTは、患者ごとに個別化される場合が多く、製造が複雑で時間制約も厳しい。それにもかかわらず、従来は小規模バッチのCGTであっても、一般的なバイオ医薬品と同様のCMC要件が求められてきた。FDAの生物製剤評価研究センター（Center for Biologics Evaluation and Research：CBER）は、これまで約50件のCGTを承認してきた経験を踏まえ、安全性・品質・有効性を確保しながらも、科学的に合理的な柔軟運用が可能であると判断している。
今回のポイントは、これまで個別案件で非公式に適用されていた柔軟なCMC運用を、業界全体に対して透明化・標準化する点にある。CBERは、審査チームごとに解釈がばらつかないよう、「どこまでが科学的に許容される柔軟性なのか」を明確に共有し、スポンサーが過度に保守的な開発をしてしまう“見えない規制の壁”を取り除くことを狙っている。
① 臨床開発段階での柔軟性
CGTでは、第2相・第3相試験用製品の製造において、GMP（21 CFR Part 211）への完全準拠は要求されない。製造プロセスや分析法のバリデーションはライフサイクル型で進化するものと位置づけられ、IND段階では暫定的な規格値（広めの出荷基準）が認められる。さらに、第1相から承認目的試験へ移行する際の小さな製造変更については、過度に厳しい同等性データを要求せず、科学的に合理的な比較データで対応可能とした。
② 商用規格（BLA）での柔軟性
CGTは患者数が少なく、ロット数が限られるため、通常の統計的手法で厳密な規格設定が困難である。このためCBERは、BLA審査において、製品特性と製造プロセスに応じて出荷規格を柔軟に設定することを認める。さらに、市販後に製造実績が蓄積され品質が安定してきた場合には、規格を見直して合理化することも可能とした。
③ プロセスバリデーション（PPQ）の柔軟性
CGTでは、3ロットのPPQ（Process Performance Qualification）を揃える義務はない。PPQロットは同時出荷（concurrent release）も認められ、FDAは製造理解に基づいて必要ロット数を個別に判断する。これは、少数患者・緊急治療というCGTの実態を踏まえた極めて重要な緩和である。
FDAは、CGTの科学と製造技術が急速に進化していることを前提に、スポンサーがCMCで悩んだら早期からCBERと相談することを強く推奨している。
ニュースソース
- Food and Drug Administration: FDA Increases Flexibility on Requirements for Cell and Gene Therapies to Advance Innovation.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-increases-flexibility-requirements-cell-and-gene-therapies-advance-innovation?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
Food and Drug Administration: Flexible Requirements for Cell and Gene Therapies to Advance Innovation.
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/flexible-requirements-cell-and-gene-therapies-advance-innovation