国際医薬品評価調和委員会（International Council for Harmonisation：ICH）総会は 2025 年 5 月 13 日と 14 日、スペインのマドリッドで 11 の作業部会を開催し、4つの新しいトピックを採択した。その中にバイオシミラー開発プログラムにおける比較有効性試験の有用性を判断するためのフレームワークが含まれる。採択された４つのトピックは以下の通り。
なお、ICH 運営委員会（ Management Committee）の新副議長に古賀大輔氏（MHLW/PMDA、日本）が選出された。前副議長の安田直之氏（MHLW/PDMA、日本）の任期途中での退任に伴うもので、任期は、2025年11月の次回ICH会議終了まで。
- “Considerations for the Use of Real-World Evidence (RWE) to Inform Regulatory Decision Making with a focus on Effectiveness of Medicines” – a new ICH Efficacy Guideline that proposes a systematic approach to using RWE in regulatory decision making;
「医薬品規制決定における実世界データ（RWE）の活用に関する考慮事項（医薬品の有効性に焦点を当てたもの）」 – 規制決定におけるRWEの活用に関する体系的なアプローチを提案する新たなICH有効性ガイドライン； - “Framework for Determining Utility of Comparative Efficacy Studies in Biosimilar Development Programs” – a new ICH Multidisciplinary Guideline to address factors to consider in determining the utility of comparative efficacy studies (CES) in biosimilar development programs;
「バイオシミラー開発プログラムにおける比較有効性研究の有用性を判断するための枠組み」 – バイオシミラー開発プログラムにおける比較有効性研究（CES）の有用性を判断する際の考慮すべき要因を扱う新たな ICH 多分野ガイドライン； - “Natural History Studies and Registry Data to Advance Rare Disease Drug Development” – a new ICH Efficacy Guideline aims to provide high-level, harmonised principles for designing and conducting natural history studies and registries in rare diseases;
「希少疾患医薬品開発を推進するための自然歴研究とレジストリデータ」 – 希少疾患における自然歴研究とレジストリの設計および実施に関する高水準で調和された原則を提供する新たなICH有効性ガイドライン； - “Comparability of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) Subject to Changes in Their Manufacturing Process (Annex to ICH Q5E)” – A new Annex to the ICH Multidisciplinary Guideline ICH Q5E is proposed to address the unique development and regulatory challenges of ATMPs, such as gene and cell therapies.
「製造工程の変更を受ける先進的療法医薬品（ATMP）の比較可能性（ICH Q5Eの付属文書）」 – 遺伝子療法や細胞療法など、ATMPの特有の開発および規制上の課題に対応するため、ICH多職種ガイドラインICH Q5Eの新たな付属文書が提案された。
国際ジェネリック・バイオシミラー医薬品協会（International Generic and Biosimilar medicines Association：(IGBA)は、5月21日、このトピック採択について肯定的なコメントを発表している2）。以下は、プレスリリースの抜粋。
IGBAは、ICH総会において、「バイオシミラーの開発における比較有効性試験（comparative efficacy studies ：CES）の必要性を判断するための枠組みの調和」に関する新たな議題が採択されたことを高く評価する。
この決定は、スペイン・マドリードで開催された最新のICH会議でなされたものであり、「CESの必要性に関する判断基準」の国際的な統一を目指すICHの新たな多分野ガイドラインの導入を意味する。この取り組みは、解析技術の進歩、過去30年にわたるバイオシミラーの開発および規制の経験、ならびにICHガイドラインQ5Eに見られる既存の調和努力を基盤としている。
CESの必要性を判断する基準を国際的に統一することにより、規制判断に有用な情報を提供しない無駄なCESの実施を回避でき、バイオシミラー開発の効率化が進む。その結果、患者にとって重要なバイオ医薬品の利用可能性・アクセス性の向上が期待される。CESを必ずしも実施しなくてもよい根拠を科学的に説明する枠組みを提供するこのガイドラインは、開発コストと期間の削減にも寄与し、世界中の患者に利益をもたらす。
IGBAは、バイオシミラー開発の効率化が世界の医療の進展にとって重要であるとの立場を強調しており、この目的に賛同する2本のポジションペーパーを発表済みである。また、同協会の立場は、2022年に改訂されたWHOのバイオシミラーガイドラインとも一致しており、質の高い、安全かつ有効なバイオシミラーへの世界的なアクセスを支援するものである。今回のガイドラインは、バイオシミラーの開発時間とコストを大幅に削減する可能性を持ち、手ごろな価格で高品質の医薬品への幅広いアクセスを実現するための重要な後押しとなる。
ニュースソース
- International Council for Harmonisation：Press Release: ICH Assembly Meeting, Madrid, Spain, May 2025.
https://ich.org/pressrelease/press-release-ich-assembly-meeting-madrid-spain-may-2025 - International Generic and Biosimilar medicines Association：IGBA Welcomes ICH New Topic for Harmonisation: Framework for Determining Utility of Comparative Efficacy Studies in Biosimilar Development Programs.
https://igbamedicines.org/doc/20250521_IGBA%20PR_IGBA%20Welcomes%20ICH%20New%20Topic%20for%20Harmonisation.pdf