英国の国立医療技術評価機構 （National Institute for Health and Care Excellence：NICE）は、リアルワールド・エビデンス・フレームワークの新しい「付録4」として「質的調査の実施」を追加した。同フレームワークは、2022年6月23日に発行されている。
（坂巻コメント：欧米、英国はリアルワールドデータ利用に関するガイドラインやフレームワークを作成しているが、薬機法改正により、日本でもガイドラインを作成できるのか？そもそも、日本で利用可能なリアルワールドデータが限定的。参考：FDA、RWDに関するガイドライン案を公表、EMA、非介入研究からのRWEに関するリフレクション・ペーパーを公表）フレームワーク全体と付録４のキーメッセージの訳を下に示す。
ニュースソース
National Institute for Health and Care Excellence：NICE real-world evidence framework.
https://www.nice.org.uk/corporate/ecd9/chapter/overview
National Institute for Health and Care Excellence：NICE real-world evidence framework, Appendix 4: Conduct of qualitative research studies
https://www.nice.org.uk/corporate/ecd9/chapter/appendix-4-conduct-of-qualitative-research-studies
主要メッセージ
- 実世界データは、医療や社会的ケアの提供、患者の健康状態や経験、日常的な環境における患者やシステムのアウトカムに対する介入の効果についての理解を深めることができる。
- NICE戦略2021-2026に記述されているように、私たちは知識のギャップを解決し、患者のためのイノベーションへのアクセスを促進するために、実世界データを使用したいと考えています。
- 私たちは、この大志を実現するために、リアルワールドエビデンスフレームワークを開発しました。 それは以下のようなものである：
- 不確実性を減らし、ガイダンスを改善するために、実世界のデータをどのような場合に使用できるかを特定する。
- リアルワールド・エビデンス研究の計画、実施、報告のベストプラクティスを明確に記述し、エビデンスの質と透明性を向上させる。
- この枠組みは、ガイダンスに情報を提供する実世界のエビデンスの質を向上させることを目的としている。 このフレームワークは、エビデンスの質に関する最低許容基準を設定するものではない。 勧告がどのようになされるかについての詳細は、NICEの関連マニュアルを参照されたい（NICEガイダンスの項参照）。
- このフレームワークは、主にNICEガイダンスに情報を提供するためのエビデンスを開発する人々を対象としている。 また、患者、データ収集者、エビデンスの査読者にも関連している。
- 表1は、実世界のエビデンス研究を実施するための重要な考慮事項をまとめたものである。 高品質で信頼できるリアルワールド・エビデンスを生み出すためには、以下の基本原則に従うべきである：
- データが優れた実績ものであり、関連性があり、研究課題に答えるのに十分な質であることを確認する。
- 研究の計画から実施、報告に至るまで、透明性のある方法で誠実にエビデンスを作成する。
- バイアスのリスクを最小化し、不確実性を特徴付ける分析方法を用いる。
- このフレームワークは、実世界のエビデンスのさまざまな利用方法にわたって、これらの基本原則の実施を支援するための詳細なガイダンスとツールを提供する。 構成は以下の通りである：
- はじめにでは、実世界データと実世界エビデンスの背景を説明し、その長所と短所を論じ、NICEガイダンスにおける現在の使用法と潜在的な使用法を要約している。
- 研究の実施に関するセクションでは、エビデンスの受容可能性はエビデンスの種類やその他の文脈的要因によって異なることを認識した上で、実世界のエビデンス研究の計画、実施、報告に対するNICEの期待について記述している。
- データの適切性の評価に関するセクションでは、データの出所、特定の研究課題に取り組むための質と関連性を評価するために必要な情報について記述している。
- 比較効果の実世界研究の方法に関するセクションでは、非ランダム化研究を実施するための、より具体的な推奨事項を示している。 これには、外部対照を形成するために実世界のデータを用いる臨床試験だけでなく、伝統的な観察研究も含まれる。
- このフレームワークは生きたフレームワークであり、ユーザーからのフィードバック、模範となるケーススタディを含む実施からの学び、リアルワールドエビデンス手法の発展、優先トピックに関する追加ガイダンスを含む範囲の拡大などを反映し、定期的に更新される予定である。
- 我々は、実データを申請で使用する予定の企業に対し、エビデンス作成計画の一環として、実データをどのように活用するかについて、NICEの助言サービスに早期に関与することを奨励する。
| 表1 リアルワールド・エビデンス研究を計画、実施、報告する際に考慮すべき重要事項のまとめ | |
| エビデンス作成の段階 | 主な考慮事項 |
| 計画立案。 |
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| 実施 |
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| 報告 |
データの出所、品質、関連性（データの適切性の評価に関するセクションを参照）。 データキュレーション 初期データから最終解析までの患者の減少 患者の特徴（欠測データを含む）、全体および主要集団におけるフォローアップの詳細 計画され実施されたすべての解析の結果（事前に計画されていなかった解析は明確に示すこと） バイアスのリスクとNHSの対象集団への一般化可能性の評価 研究の限界と結果の意味の解釈 |
付録4：質的調査の実施
主要なメッセージ
- NICEでは、人々の経験、信念、嗜好、態度、行動、相互作用や社会的背景を理解するために質的データを用いることがある。
- このセクションの勧告は、インタビュー、フォーカスグループ、または調査からのフリーテキストデータとして質的データを収集する研究に焦点を当てている。 質的データの分析に関する推奨事項は、主に主題分析に焦点を当てています。
計画と実施。
- 事前に規定された研究計画書において、取られた質的アプローチの根拠を示し、定義された研究目的の文脈において、サンプリング、データ収集、分析のために選択された方法を正当化する。
- インタビューや調査の質問、ディスカッションガイドの作成には、対象集団のメンバーや主題の専門家を含む利害関係者を参加させ、対象サンプルのサブセット内で試験的に実施する。
- 研究者の再帰性、つまり研究や参加者との関係における研究者の立場を、研究全体を通して考慮する。
報告。
- サンプリング戦略、データの収集方法、処理方法、分析方法を明確に記述する。 事前に規定されている場合は、データ収集を中止した理由、またはそうでない場合、研究に含まれる参加者数および関連する特性に関する情報を記載する。
- 研究者の再帰性の評価、否定的事例の調査、独立コーディング、他のデータソースとの三角測量など、データ収集と分析の信頼性を確保するために取られたアプローチを記述する。
- 研究の主要な発見を明確に述べる。